CAR T细胞疗法可以超越癌症
被称为 CAR T 细胞的工程免疫细胞向世界展示了个性化免疫疗法可以对抗血癌。现在，研究人员已经报告了 CAR T 疗法在一小部分自身免疫性疾病狼疮患者中取得的非常有前途的早期结果。Penn Medicine CAR T 先驱 Carl June 医学博士和宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院细胞与分子生物学博士生 Daniel Baker 在今天发表于Cell的评论中讨论了这一发展。
“我们一直都知道，原则上，CAR T 疗法可以有广泛的应用，看到早期证据表明这一承诺正在实现，这是非常令人鼓舞的，”June 说，他是 Richard W. Vague 免疫疗法教授宾夕法尼亚医学院病理学和检验医学系以及宾夕法尼亚艾布拉姆森癌症中心细胞免疫治疗中心主任。
T 细胞是免疫系统最强大的武器之一。它们可以结合并杀死它们识别为有效目标的其他细胞，包括病毒感染的细胞。CAR T 细胞是通过基因工程重新定向以有效杀死特定细胞类型的 T 细胞。
CAR T 疗法是由每个患者自己的细胞产生的——从患者的血液中收集，然后在实验室中进行设计和增殖，然后作为“活药”重新注入患者体内。第一个 CAR T 疗法 Kymriah 由 June 和他在 Penn Medicine 的团队开发，并于 2017 年获得食品和药物管理局的批准。
现在有六种 FDA 批准的 CAR T 细胞疗法，用于治疗六种不同的癌症。这些疗法彻底改变了某些 B 细胞白血病、淋巴瘤和其他血癌的治疗方法，使许多原本希望渺茫的患者获得长期缓解。
从 CAR T 研究开始，专家们就相信 T 细胞可以被设计用来对抗 B 细胞癌以外的许多疾病。世界各地的数十个研究团队，包括 Penn Medicine 的团队和致力于从 Penn 开发的个性化细胞疗法结构中开发有效疗法的生物技术分拆团队，正在研究这些潜在的新应用。
June 和 Baker 的评论是对这些努力成功的第一份重要临床报告的回应：德国研究人员在《自然医学》上发表的一篇关于使用 CAR T 疗法治疗自身免疫性疾病狼疮(系统性红斑狼疮)的论文。
研究人员表示，狼疮是 CAR T 疗法的一个明显选择，因为它也是由 B 细胞驱动的，因此针对它的实验性 CAR T 疗法可以采用现有的抗 B 细胞设计。B 细胞是免疫系统的抗体生成细胞，在狼疮中，B 细胞会攻击患者自身的器官和组织。
在德国的研究中，患者——五名年轻人——没有从标准的狼疮治疗中获益。然而，所有人都获得了缓解，并且能够在单次相对较小剂量的 CAR T 疗法的三个月内停止服用狼疮药物，这基本上消除了他们现有的 B 细胞。(癌症患者随后需要输注来自健康志愿者的纯化人类抗体，以维持一定的抗体免疫力。)
更值得注意的是，在长达一年的随访期间，所有患者都保持了缓解状态，而且与癌症患者不同，狼疮患者的 B 细胞恢复了，这些 B 细胞由骨髓中的造血干细胞自然补充。
Baker 和 June 在他们的评论中指出，虽然德国研究的结果需要通过更大规模的研究和更长期的随访来证实，但他们非常有希望——事实上，他们表明狼疮可能会成为一个更容易的 CAR T 目标比 B 细胞癌。
“狼疮中致病 B 细胞的数量要少得多，”Baker 说。“因此，这种自身免疫性疾病的有效 CAR T 治疗可能需要低得多的剂量，从而大大减少免疫副作用的问题。”
更多信息： Daniel J Baker 等人，CAR T 疗法将其范围扩展到自身免疫性疾病，Cell (2022)。DO
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