基因疗法有望帮助治疗青光眼
澳大利亚研究人员，包括裔研究人员，开发了一种基因疗法技术，可以帮助治疗青光眼——世界上导致不可逆转失明的主要原因。
发表在《分子治疗》杂志上的研究结果表明，这种治疗可以确保眼睛中的神经细胞继续产生一种重要的蛋白质，保护它们不被分解，并有助于预防青光眼的进展。
青光眼是世界上导致不可逆转失明的主要原因，影响全球超过 7000 万人。它与逐渐视力丧失有关，最初发生在周边，但随后向中心扩散。
这种疾病会损害视神经和视网膜神经节细胞——它们是一种将视觉信息传递到大脑的神经元。
麦格理大学的研究人员研究了神经丝氨酸蛋白酶蛋白在这种疾病中的作用。
他们发现神经丝氨酸蛋白酶抑制剂是在神经细胞之间的连接器中产生的，对于保护视网膜神经节细胞至关重要。
“其他研究人员已将神经丝氨酸蛋白酶抑制剂的变化与中风和阿尔茨海默病和帕金森病等神经退行性疾病联系起来，但我们的工作是第一个将其与青光眼联系起来的工作，”该大学副教授兼视觉神经生物学家 Vivek Gupta 说。
“细胞自然分解并在体内循环利用，但当神经丝氨酸蛋白酶缺乏时，这个过程在视网膜中会加速。从本质上讲，身体开始侵蚀视网膜神经节细胞和视神经，”古普塔说。
研究小组发现，当神经丝氨酸蛋白酶氧化时，它会失去保护能力，从而加速细胞分解。
他们还表明，当小鼠产生更多的神经丝氨酸蛋白酶抑制剂时，它具有保护作用，促进视网膜神经节细胞的存活并最大限度地减少青光眼损伤。
研究小组成功地操纵了小鼠的一个基因，产生了一种抗氧化的神经丝氨酸蛋白酶抑制剂。
“当我们将这种基因直接引入眼睛时，它会增加视网膜中神经丝氨酸蛋白酶抑制剂的产生，”大学视觉科学家 Nitin Chitranshi 博士说。
“目前，这需要将其注射到眼睛中，这显然是相当具有挑战性的，但我们正在研究一种使用合成病引入该基因的方法，该病可以针对视网膜中的特定细胞。
Chitranshi 说：“人造病不会对身体产生任何影响，但会充当治疗的载体，让我们专门开发的纳米颗粒进入细胞内部，并告诉它们产生我们改良的神经丝氨酸蛋白酶抑制剂。”
该团队目前正在准备对增强基因进行进一步测试，并将很快开始新的试验。
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