开创性的治疗方法对罕见肾病非常有效
新研究证实，一种治疗罕见肾脏疾病的开创性药物可以预防器官衰竭并显着改善患者的预后。
非典型溶血性尿综合症 (aHUS) 是一种危及生命的遗传性疾病，由免疫系统缺陷引起，导致肾衰竭。
英国纽卡斯尔大学对依库珠单抗 (eculizumab) 药物进行了临床试验，最终导致 NHS 从 2015 年起批准该疗法用于患者。
现在，纽卡斯尔专家在《血液》杂志上发表的一项研究表明，依库珠单抗可预防 86% 的患者出现肾衰竭，这凸显了使用该药物的重要性。
改变生活的治疗
领导这项研究的纽卡斯尔大学 David Kavanagh 教授表示：“我们的研究证实了依库丽单抗在预防 aHUS 患者肾衰竭方面的有效性。
“它进一步强调了患者接受早期治疗的重要性，因为它可以挽救生命，并有助于显着改善生活质量，而无需透析或肾移植。
“二十年前，我们开始研究 aHUS，很高兴看到我们的努力使那些患有这种疾病的人受益，NHS 多年前就批准了该药物。”
由英国肾脏研究中心和医学研究委员会资助的同类最大规模研究对 1995 年至 2019 年间的 2000 多名 aHUS 患者进行了分析。
共有 244 名患者接受了依库珠单抗治疗，并且对治疗反应良好。然而，一小部分患者没有这样做，14% 的患者仍需要长期透析。
对于一些没有受益的人，发现了 aHUS 的新遗传原因，从而允许停止用药以避免无效治疗的潜在副作用。
纽卡斯尔大学的 Vicky Brocklebank 博士说：“这项研究是患者、临床医生、研究人员和慈善机构之间密切合作的好处的一个很好的例子。
“我们的开创性研究使得基因靶向治疗能够改善患者的治疗结果并彻底改变病情的治疗方式。”
据估计，每年有 20-30 名新患者被诊断出患有这种疾病。
NHS 批准
Eculizumab 每位成年患者每年的费用为 328,000 英镑，每两周静脉注射一次。八年前，国家健康与临床卓越研究所 (NICE) 推荐在 NHS 中使用它。
该药物获得批准后，英国 NHS 委托国家肾补体治疗中心(纽卡斯尔大学和泰恩河畔纽卡斯尔医院 NHS 基金会信托基金合作成立)来运营高度专业化的 aHUS 服务。
英国 NHS 专业服务国家医学主任 James Palmer 教授表示：“这些重要的发现提供了新的证据，表明依库珠单抗可以帮助人们在没有肾衰竭的情况下延长寿命，并可以帮助医生识别那些不太可能从该药物中受益的人。”药物，可以避免副作用。
“像这样的合作研究项目正在帮助推动 NHS 患者的真正进步，并得到国家委托服务的支持，该服务提供全面的临床建议和国家患者登记，很高兴看到结果，这将有助于拯救和改善患者' 的生活。
纽卡斯尔团队的进一步研究现在将集中于为一小部分对依库珠单抗无反应的患者寻找治疗方法。
英国肾脏研究中心研究和政策执行主任 Aisling McMahon 博士表示：“David、Vicky 和纽卡斯尔团队的这项工作是一个非常重要的例子，说明通过多个合作伙伴之间的合作，实验室研究可以带来临床益处对于患者。
“我们很高兴成为这项研究的重要合作伙伴，并期待未来的项目为 aHUS 患者提供支持。”
纽卡斯尔大学和纽卡斯尔医院都是纽卡斯尔健康创新合作伙伴 (NHIP) 的一部分。NHIP 是英国八个著名的学术健康科学中心 (AHSC) 之一，汇集了合作伙伴，在研究、健康教育和患者护理方面提供卓越的服务。
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