咳嗽药可用于治疗帕金森病的新方法
氨溴索是一种目前用于治疗呼吸系统疾病的药物。它促进粘液清除,缓解咳嗽并具有抗炎特性。
由伦敦大学学院皇后广场神经病学研究所 Schapira 教授领导的临床前研究将氨溴索确定为减缓帕金森病进展的候选药物。
Schapira 教授在 UCL 进行的 2 期临床试验结果于 2020 年 1 月发表,并在帕金森氏症患者身上测试了氨溴索。研究发现,氨溴索能够有效地到达大脑并增加一种称为 GCase(葡糖脑苷脂酶)的蛋白质的水平。GCase 允许细胞更有效地去除废物蛋白质,包括α-突触核蛋白(一种在帕金森氏症中形成并被认为对其起因很重要的蛋白质)。
此外,2 期试验表明,氨溴索对帕金森病患者是安全的,并且耐受性良好。
世界首个 3 期试验名为 ASPro-PD,由 Anthony Schapira 教授领导,并与英国慈善机构 Cure Parkinson's 和 Van Andel Institute 合作——在与帕金森社区合作八年后。
该试验将涉及英国 10-12 个临床中心的 330 名帕金森氏症患者。它将采用安慰剂对照,参与者将服用氨溴索两年。
氨溴索的有效性将通过其使用包括生活质量和运动质量的量表来减缓帕金森病进展的能力来衡量。招募试验参与者的准备工作已经开始。
Schapira 教授说:“我很高兴领导这个激动人心的项目。这将是第一次专门用于帕金森氏病遗传原因的药物达到这种试验水平,代表了 10 年来在实验室和原则临床试验证明。
“研究设计是帕金森氏症患者、帕金森氏症领域的领导者、伦敦大学学院综合临床试验组 (CCTU)、MHRA 和 Cure Parkinson's 领导的资助者联盟的试验设计和统计数据的宝贵投入的结果,所有作为一个有效的团队运作,以确保我们已经达到了这个阶段。
“我们期待与所有这些团体合作,以确保成功完成研究。”
在 UCL 的 Schapira 教授小组的 2 期数据发现氨溴索可以增加 α-突触核蛋白的去除后,国际关联临床试验 (iLCT) 计划优先研究该药物。
iLCT 计划由 Cure Parkinson's 和 Van Andel Institute 创建和运营,其使命是减缓、停止和逆转帕金森氏症的进展。它的目标是通过测试已经拥有广泛安全数据并且在某些情况下已被监管机构批准用于其他医疗条件的有前途的药物,显着减少将疾病缓解疗法带到帕金森社区临床的时间。
Cure Parkinson's 首席执行官 Will Cook 说:“这项试验是寻找帕金森氏症新疗法的一大进步。氨溴索试验一旦开始,它将成为公开记录的仅有的六项 3 期试验之一。帕金森氏症的疾病缓解药物,全世界。
“我们 Cure Parkinson's 正在努力工作——通过我们在 iLCT 计划和筹款活动中的努力——在未来几年内显着增加这一数字,以加快我们在治愈帕金森氏症 方面的进展。”
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