希望之城从加州再生医学研究所获得3230万美元
City of Hope 是最大的癌症研究和治疗组织之一，也是领先的糖尿病和其他危及生命疾病的研究中心，其研究人员获得了加州再生医学研究所 (CIRM) 的 3230 万美元资助支持三项新颖的一期临床试验，评估针对艾滋病、急性髓性白血病和严重再生障碍性贫血患者的创新细胞和基因疗法。
希望之城贝克曼研究所在最新一轮 CIRM 奖项中获得了 5000 万美元奖金中的三分之二，是该州所有实体中最高的。
“这些 CIRM 奖项证明了 City of Hope 对推进基因疗法治疗人类疾病的承诺，”City of Hope 首席科学官、Irell & Manella 癌症中心主任John D. Carpten博士说。贝克曼研究所杰出主席兼 Morgan & Helen Chu 主任主席。“通过我们对一流研究和创新的不懈追求，我们相信我们在希望之城的工作将使艾滋病感染者或受癌症影响的患者受益，我们感谢 CIRM 的支持，帮助实现这一目标。”
City of Hope 是基因治疗领域的领导者，包括骨髓和造血干细胞移植。作为全美移植量最大、加州最大的移植中心之一，自 1976 年成为首批开展该治疗的癌症中心之一以来，City of Hope 已实施了超过 18,000 例移植手术。和其他机构还为老年人和其他患者开发了一种移植前治疗方法，使世界上第五位患者 (也是最年长的患者)实现了白血病和艾滋病的长期缓解。(该患者还接受了来自捐赠者的干细胞，该捐赠者具有罕见的基因突变，这种突变使人们对大多数艾滋病病株具有抵抗力。)
潜在的双特异性 CAR T 疗法治疗 HIV
City of Hope 处于另一种称为嵌合抗原受体疗法 (CAR) T 细胞疗法的细胞疗法的前沿，该疗法利用患者自身的免疫系统来对抗癌症，并有可能针对其他疾病，例如艾滋病。
迄今为止，City of Hope 已进行了 80 多项 CAR T 和其他免疫效应细胞试验，超过 1,200 名患者接受了 CAR T 疗法的治疗，无论是在临床试验中，可能使用 City 或 Hope 开发的 CAR，或 Food &药物管理局批准的 CAR T 细胞疗法。
“当我们的移植团队帮助全球被称为‘希望之城患者’的保罗·埃德蒙兹 ( Paul Edmonds)的艾滋病和白血病得到缓解时，希望之城取得了重大进展，”亚伦· D·米勒(Aaron D. Miller) 医学博士约翰· A·扎亚 (John A. Zaia) 说和希望之城基因治疗的伊迪丝·米勒 (Edith Miller) 主席。“我们希望在一期临床试验中评估针对 HIV 的 CAR T 疗法，以便有一天更多的 HIV 感染者能够实现长期的 HIV 缓解。”
CIRM 授予 Zaia 1130 万美元用于临床试验。在希望之城和加州大学圣地亚哥分校进行的这项首次人体研究中，将有多达 12 名健康的艾滋病感染者接受治疗。研究人员包括City of Hope 的John Baird医学博士、Angelo Cardoso医学博士、哲学博士、Joycelynne Palmer博士和Xiuli Wang博士以及加州大学圣地亚哥分校的同事。
Zaia 的团队将测试希望之城科学家开发的一种新方法，其中患者的免疫 T 细胞被设计为针对 HIV 抗原 gp120 和一种感染几乎所有 HIV 感染者的常见病，即巨细胞病。研究人员的目标是让这些双特异性 HIV-CAR T 细胞持续存在并消除感染 HIV 的细胞，从而不再需要抗病药物。
专注于难以治疗的血癌的试验
CIRM 向伊丽莎白·巴德 ( Elizabeth Budde)医学博士、哲学博士领导的希望之城团队授予近 1200 万美元，用于针对亡率最高的急性髓系白血病 (AML) 开发和开展首个人体 1 期免疫治疗试验所有血癌。
“为 AML 复发的患者找到更有效的治疗方法至关重要，”希望之城血液学和造血细胞移植系副教授 Budde 说。“我们希望这种新疗法最终能让希望之城和其他机构为 AML 复发的患者提供新的治疗方法。我们非常感谢CIRM的认可和支持。”
大多数在一次治疗后进入缓解期的 AML 患者会再次患上这种疾病，然后需要来自捐赠者的造血干细胞移植。即使在移植后，患者仍然可能复发，导致他们几乎没有治疗选择。
CIRM 资助的这项试验将是第一个使用 T 细胞(一种免疫细胞)的试验，该 T 细胞来自健康捐赠者，该捐赠者为 AML 患者捐赠了干细胞以进行移植。这些细胞将在实验室进行重新设计，以表达 CD33CAR 或细胞表面的特殊受体。
这些 CAR 将靶向 CD33 蛋白，该蛋白存在于 80% 以上的 AML 病例中。携带 CD33CAR 的 T 细胞也将增殖至数百万，然后输回患者体内。CAR 是活细胞，预计会在患者体内繁殖并识别并杀癌细胞。
在接受 CAR T 细胞治疗之前，患者将接受化疗，让身体做好接受 CAR T 细胞的准备。
该试验将招募最多 18 名接受移植后复发的 AML 患者，将评估 CAR T 疗法的安全性及其消除白血病细胞的有效性。
版权声明：本文由用户上传，如有侵权请联系删除！