慢病基因治疗有利于早期脑肾上腺脑白质营养不良
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2024-10-12 10:23:03
摘要 根据 10 月 10 日发表在《新英格兰医学杂志》上的一项研究，对于患有早期大脑肾上腺脑白质营养不良和有活动性炎症证据的男孩，慢病 el...
根据 10 月 10 日发表在《新英格兰医学杂志》上的一项研究，对于患有早期大脑肾上腺脑白质营养不良和有活动性炎症证据的男孩，慢病 elivaldogene autotemcel (eli-cel) 基因疗法可带来持久的益处。
波士顿麻省总医院和哈佛医学院的 Florian Eichler 医学博士及其同事进行了一项 2-3 期研究，以检查 eli-cel 疗法对患有早期脑肾上腺脑白质营养不良和有活动性炎症迹象的男孩的疗效和安全性。24 个月时无六种主要功能障碍的存活率被作为主要疗效终点。总共有 32 名患者接受了 eli-cel 治疗;29 名完成了 24 个月的研究，并正在接受长期随访监测。
研究人员发现，29 名患者在 24 个月时均未出现重大功能障碍，总生存率为 94%。在最近的评估中(中位随访期为 6 年)，32 名患者中有 30 名的神经系统评分与基线评分相比保持稳定(94%);81% 的患者没有重大功能障碍。4 名患者发生了与 eli-cel 直接相关的不良事件。一名患者在 92 个月时患上了骨髓增生异常综合征 (MDS)，伴有过多的原始细胞;该患者接受了异基因造血干细胞移植，在最近的随访中，没有出现 MDS。
作者写道：“本研究中的大多数大脑性肾上腺脑白质营养不良患者似乎都从 eli-cel 中受益，平均随访时间为 60.2 个月，其中两名患者的随访时间最长为 8.9 年，且严重不良事件发生率较低。”
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