急性髓性白血病德国范围内的临床试验挑战国际护理标准
在同种异体干细胞移植治疗急性髓性白血病 (AML) 之前，完全缓解目前仍被认为是治疗的金标准。
一项德国范围内的临床试验现在首次表明，这种方法无益于无病生存或总生存。在立即干细胞移植后进行序贯调节的替代方法可能会减少副作用并缩短住院时间。
这一重要结论是在德累斯顿卡尔古斯塔夫卡鲁斯大学医院和德累斯顿国家肿瘤疾病中心 (NCT/UCC) 的研究人员领导的试验中得出的。该试验由作为药物赞助商的 DKMS 促进和组织，并得到白血病研究联盟 (SAL) 和合作德国移植研究组的支持。
德累斯顿大学医院干细胞移植部门负责人兼 DKMS 临床试验部门负责人 Johannes Schetelig 教授于 12 月 11 日在全球最大的血液学大会——第 64 届血液学会 (ASH) 上介绍了这项试验的结果) 年会和博览会——路易斯安那州新奥尔良。
该研究还发表在《血液》杂志上。
到目前为止，急性髓性白血病患者一直接受高剂量化疗，以试图在移植非患者(同种异体)造血干细胞之前将疾病减少到检测不到白血病细胞(完全缓解)的程度。
在德国范围内的一项大规模试验中，一组研究人员现已能够证明，之前靶向的完全缓解并没有为总体生存和无病生存带来任何显着优势。相反，该试验表明，如果有 HLA 相容性供体可用，则 12 天的预备化疗后立即移植可产生可比的治疗结果，而且副作用更少，住院时间更短。
“我们的试验结果挑战了白血病治疗的国际标准，也让我们感到惊讶，”该试验的首席教授 Johannes Schetelig 强调说。“他们建议，如果有 HLA 相容性干细胞供体可用，则应尽快进行移植，即使在患者体内仍可检测到白血病细胞。立即移植而不事先寻求完全缓解可以减少总体副作用并缩短住院。”
“对于难治性或复发性 AML 患者，异基因干细胞移植是最有效的治疗选择。之前的完全缓解目标仅在大约 50% 的患者中可以实现，即使进行强化化疗。如果相应的治疗不成功，患者在德国经常接受进一步的治疗，但成功的机会同样不尽如人意。或者，完全缓解的目标可以被忽视，经过适当的预处理后，可以直接提供干细胞移植，”主要作者 Matthias Stelljes 教授说，明斯特大学医院的骨髓移植科。
“在其他医疗保健不够全面的国家，完全缓解失败后通常不会进行干细胞移植，这也是出于成本原因。消除这一成本密集的中间步骤可能因此为全世界更多的 AML 患者提供干细胞移植的可能性，在许多情况下，这是治愈的唯一机会。”
在临床试验中，意向治疗人群包括 276 名成人 AML 患者，他们因对初始化疗反应不佳或复发而计划接受同种异体干细胞移植。在所有患者中，都已经找到了供体或供体搜索进展顺利。试验参与者被随机分为两组，人数大致相等。
在第 1 组中，尝试实现完全缓解以准备移植。第 2 组的患者接受了 12 天的准备治疗，如果有供体，则立即进行移植。
在第一组中，46% 的患者达到完全缓解。在 5% 的患者中，第二次尝试通过大剂量化疗实现完全缓解;其余患者在没有进一步尝试的情况下接受了预备治疗和干细胞移植。在第 1 组中，开始移植的中位时间为八周。在第二组中，移植是在平均 4 周后进行的。
移植后一年的无白血病生存率在两组之间无显着差异(69% 对 71.5%)，纳入试验后一年和三年的总生存率也无显着差异(71.9% 对 69.1% 和 54.2% 对 51 %， 分别)。
“在维持良好治疗效果的同时减少副作用和住院治疗的 AML 治疗前景是开创性的，”卡尔古斯塔夫卡鲁斯大学医院医学主任 Michael Albrecht 教授说。
“目前的试验是一个令人印象深刻的例子，表明德累斯顿的癌症研究现在正在产生动力，全世界的患者都从中受益。就在 25 年前，几乎没有人认为这是可能的。”
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