神经细胞可以改变帕金森氏症的治疗
2022 年 10 月底，瑞典医疗产品管理局批准了一项基于干细胞的疗法 STEM-PD 用于治疗帕金森病的临床试验。
这些由胚胎干细胞产生的细胞已经开发了数年，现在将被移植到帕金森氏症患者体内，以替代因该疾病而丢失的神经细胞。
目前处于早期阶段的临床试验将把新的产生多巴胺的神经元移植到帕金森病患者的大脑中。目的是替换因疾病而丢失的特定神经细胞。整个项目，从实验结果到临床试验，一直由隆德大学的研究人员领导。斯科讷大学医院作为移植的发起人和宿主，正在开展临床研究。
原始干细胞来自体外受精 (IVF) 中剩余的受精卵，即胚胎。卵子已被取出并在体外受精。受精后几天内，卵子分裂成数百个细胞，成为胚泡，这是胚胎发育的最早阶段。
在生育治疗结束后，体外受精程序通常会导致冰箱中出现多余的胚胎。在这种情况下，捐赠者可以选择将剩余的胚胎捐赠给研究或将其销毁。
隆德大学的干细胞研究员 Agnete Kirkeby 解释说：“只要获得双方捐赠者的知情同意，剩余的胚胎就可以用来提取干细胞。这些细胞随后可以在实验室中培养并用于研究和治疗。”领导了 STEM-PD 产品的临床前开发。
用于产生基于干细胞的疗法 STEM-PD 的细胞来源于捐赠的剩余 IVF 胚胎，该胚胎于 2011 年在苏格兰用于建立干细胞系。这些干细胞可以无限扩增，也可以成为体内的任何细胞. 因此，研究人员需要在实验室中引导这些细胞沿着正确的路径发展，使其成为能够产生多巴胺的细胞，用于替代帕金森病患者体内的细胞。
大脑中有成千上万种不同类型的神经元。隆德大学的研究人员已经弄清楚哪些生长因子和信号可以喂养干细胞，以便它们发育成正确的细胞类型。
“这是一个非常微妙的过程。细胞在实验室中生长 16 天，然后成熟为我们想要的类型，”Agnete Kirkeby 说。
完全成熟的神经元不能移植，因为它很容易分解。相反，研究人员使用这些神经元的前体。
“我们移植的细胞是早期神经元，正在发育成多巴胺细胞，但尚未完全成熟。将细胞移植到患者大脑后，我们预计它们会成熟，发出长长的神经纤维，开始产生多巴胺，正如我们在临床前研究中看到的那样，”Agnete Kirkeby 说。
这是基于多年在不同动物模型中测试细胞的研究。用于临床试验的细胞是根据伦敦皇家自由医院的良好生产规范制造的，并经过了广泛的实验室测试。
“我们的数据表明，STEM-PD 产品符合瑞典医疗产品管理局的安全要求，并且在恢复帕金森病动物模型的运动损伤方面非常有效，”Agnete Kirkeby 说。
研究人员现在正在研究移植的多巴胺形成神经元是否能在患者的大脑中存活，以及它们是否可以长期替代帕金森病患者失去的神经细胞的功能。
“我们很高兴临床试验正在进行中，并希望我们的研究最终将有助于减轻帕金森病患者的痛苦。整个项目背后有广泛的国际合作，已经进行了十多年”隆德大学发育和再生神经生物学教授 Malin Parmar 说，他领导 STEM-PD 团队，与隆德大学、斯科讷大学医院、剑桥大学、剑桥大学医院 NHS 基金会信托基金 (CUH) 的同事密切合作，伦敦帝国理工学院，并与诺和诺德制药公司建立了产品开发合作伙伴关系。
“与此同时，应该记住，这是 STEM-PD 首次在人体中进行测试。该研究将研究两种不同的剂量，旨在评估干细胞移植多巴胺细胞后的安全性和副作用进入患有中度帕金森病的患者。因此，这项研究是重要的一步，但即使在最佳条件下，要为大量患者群体提供潜在的未来治疗方法，还有很长的路要走，”Malin Parmar 说。
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