研究人员开发了自闭症亚型的新疗法
由精神病学和行为科学 Ruth 和 Evelyn Dunbar 教授以及自闭症和神经发育中心主任 Peter Penzes 博士领导的西北研究小组开发了一种新疗法，可以治疗 Phelan-McDermid 综合征，一种根据发表在《分子精神病学》( Molecular Psychiatry ) 上的研究结果，自闭症谱系障碍 (ASD) 的亚型。
根据疾病控制和预防中心的数据，每 44 名儿童中就有一名被诊断出患有 ASD，每位患者都表现出不同的临床和发育症状，其中可能包括语言迟缓、运动技能和学习技能、癫痫、进食和睡眠不良习惯和肠胃问题。
已知 Phelan-McDermid 综合征是由 SHANK3 中的特定基因突变引起的，SHANK3 是众所周知的 ASD 候选基因。由于 ASD 的异质性，开发有效的靶向治疗极具挑战性，为患者提供了改善疾病管理的治疗选择。
基于对新疗法的迫切需求，Penzes 的团队开发了一种胰岛素样生长因子结合蛋白 IGFBP2 的衍生物，它存在于受 ASD 影响的大脑结构中，并已被证明可以改善神经可塑性和认知功能。
在当前的研究中，研究人员将 IGFBP2 衍生肽(称为 JB2)施用于具有 SHANK3 突变的小鼠。通过先进的大脑成像，他们发现该药物改善了小鼠大脑的神经可塑性、行为障碍和细胞过程。
根据 Penzes 的说法，这些变化与小鼠学习和记忆技能、运动功能和通过超声波发声进行交流的改善直接相关，这些发现可以转化为人类的社会行为。
“在自闭症患者中，言语根本没有发展，或者发展得很晚，或者非常简单，所以老鼠的这些超声波发声被认为以某种方式模拟了老鼠的声音，”Penzes 说，他也是神经科学教授和药理学。
该团队使用脑电图测量小鼠的大脑活动，还发现 JB2 使神经元兴奋性(或神经元如何对带电荷的刺激作出反应)和癫痫易感性进行了标准化。
Penzes 说，虽然该药物仍处于早期阶段，但从理论上讲，理想的做法是在患者年轻时通过定期注射或以药丸形式将药物常规给药。
“因为这是一种神经发育疾病，大脑在出生后仍然会发生变化，甚至到成年。越早干预越好。所以，最好把它作为儿科药物开始，但那些更难获得批准因为，”Penzes 说。
Penzes 指出，最初的临床试验将涉及 Phelan-McDermid 综合征患者，如果成功，最终可能会扩大到其他类型 ASD 患者。
“假设其他类型的自闭症患者和 Phelan-McDermid 综合征患者的大脑也发生了类似的变化，但这些患者会有更好的反应，”Penzes 说。
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