研究药物可能会改善多发性骨髓瘤患者的干细胞移植
多发性骨髓瘤患者的标准治疗通常包括干细胞移植，即采集并储存患者自身的干细胞，同时患者接受强化化疗以杀死癌症。然后，将患者的干细胞返回给患者以帮助康复。但对于很大一部分患者来说，可采集的干细胞数量并不是移植的最佳数量，会对患者的预后产生负面影响。
然而，由圣路易斯华盛顿大学医学院的医生领导的一项国际 3 期临床试验表明，研究药物 motixafortide - 与动员干细胞的标准疗法相结合 - 显着增加了干细胞的数量收获，与单独使用标准药剂的治疗相比。如果监管机构批准，与 motixafortide 的组合可能会改善多发性骨髓瘤患者的干细胞移植过程。
临床试验的结果发表在 4 月 17 日的《自然医学》杂志上。该临床试验由生产 motixafortide 的生物制药公司 BioLineRx Ltd. 和美国国立卫生研究院 (NIH) 赞助。
“干细胞移植是治疗多发性骨髓瘤的核心，但一些患者看不到太多好处，因为标准疗法无法收集足够的干细胞以使移植有效，”资深作者、医学博士 John F. DiPersio 说 。 ，博士，Virginia E. & Sam J. Golman 医学教授。DiPersio 在Siteman 癌症中心治疗患者 在巴恩斯犹太医院和华盛顿大学医学院。“这项研究表明，motixafortide 与标准药物粒细胞集落刺激因子 (G-CSF) 联合使用时，在动员多发性骨髓瘤患者的干细胞方面效果非常好。该研究还发现，该组合起效迅速，患者普遍耐受良好。我们希望这种研究药物如果获得批准，将扩大能够接受有效干细胞移植治疗多发性骨髓瘤的患者数量。”
多发性骨髓瘤是血液和骨髓的癌症。一些患者对初始治疗反应良好，包括化疗和干细胞移植，但几乎所有患者最终都会复发。平均而言，患者在诊断后还能活四到七年。多发性骨髓瘤患者的干细胞移植至少需要每公斤体重 200 万个干细胞，但每公斤体重超过 500 万至 600 万个干细胞被认为是最佳的。
据包括第一作者 Zachary D. Crees 医学博士、华盛顿大学基因与细胞免疫治疗中心医学助理教授和助理临床主任在内的研究 人员称，研究药物 motixafortide 与标准干细胞联合使用时G-CSF 疗法允许超过 92% 的患者在两次收集程序后收获最佳数量的干细胞，而接受 G-CSF 加安慰剂的患者只有 26%。即使仅经过一次收集程序，数据也显示，88% 接受 motixafortide 加 G-CSF 的患者可以收集到最佳干细胞数量，而接受标准 G-CSF 加安慰剂的患者只有 9%。
与单独使用标准疗法相比，研究人员还发现，联合使用 motixafortide 和 G-CSF 采集的干细胞显示，可采集的原始干细胞数量增加了 10 倍。原始干细胞有更大的潜力发展成更多种类的血细胞类型，使它们更有效地重建红细胞、白细胞和血小板——所有这些对患者的康复都很重要。由 motixafortide 动员的干细胞还表现出与自我更新和再生相关的基因和遗传途径的表达增加，所有这些都有益于提高干细胞移植的有效性。
除了对多发性骨髓瘤的研究，DiPersio 和 Crees 还在评估 motixafortide 作为干细胞动员剂的潜力，以支持遗传病镰状细胞性贫血的基因校正。这项工作特别重要，因为镰状细胞病患者不能用 G-CSF 治疗，G-CSF 是用于干细胞动员的最常用药物，因为它会产生危险的副作用，包括血管阻塞、器官衰竭和死亡。希望开发一种新颖、有效且耐受性良好的干细胞动员方案，用于使用基于 CRISPR 的基因编辑的基于病毒的基因治疗方法，从而改善镰状细胞病患者的预后。
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