研究发现无法治愈的脑肿瘤的生存率有所提高提供了盔甲上的裂缝
研究人员首次发现了一种潜在的候选药物，可以改善一种尚无有效治疗方法的儿童脑肿瘤患者的治疗结果。与之前的患者相比，这种名为 ONC201 的化合物使弥漫性中线神经胶质瘤 (DMG) 或弥漫性内在桥脑神经胶质瘤 (DIPG) 患者的生存率几乎增加了一倍。
该研究结果由密歇根大学健康罗格尔癌症中心和查德卡尔小儿脑肿瘤中心领导的国际研究小组报告。
除了报告两项早期临床试验的结果之外，该论文还揭示了该化合物在这些肿瘤中取得成功的潜在机制。该论文发表在癌症研究协会旗下期刊《Cancer Discovery》上。
弥漫性中线神经胶质瘤(包括带有 H3K27M 突变的 DIPG)特别具有侵袭性，总体生存率为 11-15 个月。这些肿瘤最常见于儿童和年轻人。唯一可用的治疗方法是放射治疗，但即使如此也很困难，因为肿瘤位于具有关键功能的大脑区域。
“这是一种极其难以治疗的肿瘤，”资深作者、密歇根医学查德卡尔小儿脑肿瘤中心儿科神经肿瘤学副教授兼临床科学主任卡尔·科施曼医学博士说。“在这项研究之前，已有超过 250 项临床试验未能改善结果。这是盔甲上的一个重大裂缝。”
在总共 71 名 H3K27M 突变弥漫性中线神经胶质瘤患者中测试 ONC201 的两项临床试验中，入组时尚未复发的肿瘤的中位总生存期接近 22 个月。几乎三分之一的患者寿命超过两年。
ONC201采取了一条不同寻常的临床试验路径。最初设计用于靶向多巴胺受体，多巴胺受体在许多不同的肿瘤中表达上调，研究人员发现该药物可以通过血脑屏障，这是设计脑肿瘤药物的最大挑战之一。胶质母细胞瘤的初步试验并不成功，但少数携带 H3K27M 突变的 DMG 患者取得了更有希望的结果。由于不了解为什么它对这些患者效果更好，因此在患有 H3K27M 突变 DMG 的儿童和年轻人中开始了一项 1 期试验。
与此同时，Koschmann 和合著者Sriram Venneti 医学博士、博士。，我们试图弄清楚这些肿瘤细胞中发生了什么。
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