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拉莫三嗪和美西律对非营养不良性肌强直具有相似的疗效

摘要 根据《柳叶刀神经病学》 10 月刊发表的一项研究,拉莫三嗪和美西律对非营养不良性肌强直症状的改善效果相似 。伦敦国家神经病学和神经外...

根据《柳叶刀神经病学》 10 月刊发表的一项研究,拉莫三嗪和美西律对非营养不良性肌强直症状的改善效果相似 。

伦敦国家神经病学和神经外科医院神经肌肉疾病中心的 Vinojini Vivekanandam 博士及其同事将 53 名经基因证实患有症状性非营养不良性肌强直的成年人随机分配接受美西律八周治疗,随后接受拉莫三嗪八周治疗,或接受拉莫三嗪治疗,随后接受美西律治疗,中间有七天的洗脱期。

研究人员发现,美西律治疗后的平均交互式语音反应僵硬评分为 2.54,而拉莫三嗪治疗后的平均评分为 2.77(美西律-拉莫三嗪平均差异为 -0.23;95% 置信区间为 -0.63 至 0.17)。对于这两组,最常见的不良事件是消化不良反流(美西律组 8 名参与者,208 天;拉莫三嗪组 7 名参与者,130 天)。没有发生严重不良事件。

“英国大约每 17 人中就有 1 人患有罕见病,而且大多数人无法得到治疗。许多是神经系统疾病,罕见性使得临床试验很难开发治疗方法,”Vivekanandam 在一份声明中表示。“试验结果非常令人兴奋,对患有这种肌肉通道病的患者来说非常重要。

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