为什么CRISPR婴儿仍然风险太大胚胎研究凸显了挑战
第三届人类基因组编辑国际峰会的组织者在结束时宣布，在第一批基因组编辑的儿童出生四年多后，基因组编辑技术仍然不够安全，无法用于注定要繁殖的人类胚胎。会议。
他们在 3 月 8 日发表的一份声明中说：“目前，可遗传的人类基因组编辑仍然不可接受。 ” “可遗传的人类基因组编辑的安全性和有效性的临床前证据尚未确定，社会讨论和政策辩论也尚未结束。”
该声明是在伦敦会议上关于改变胚胎或生殖细胞基因组(称为配子)的可能性的一天讨论和辩论结束时发表的，这些方式将传递给后代。会议上的许多谈话都集中在技术和科学挑战上，例如在胚胎中破坏 DNA 双螺旋链的不确定后果——某些形式的基因组编辑的必要步骤。
除了这些挑战之外，社会还必须解决是否应该使用该技术的问题，组织者说：“负责任地使用可遗传的人类基因组编辑的治理框架和伦理原则尚未到位。”
编辑效果
一些研究人员认为，可遗传的基因组编辑可以帮助携带遗传疾病的人避免将这些疾病遗传给他们的孩子。在许多情况下，这已经可以通过将体外受精与对产生的胚胎进行特定遗传疾病测试相结合来完成。但这并不总是一种选择，例如当一对夫妇的所有胚胎都将不可避免地遗传遗传病时，或者当所有可用的胚胎恰好都携带相关基因时。
除了解决对道德和社会正义的更广泛关注外，编辑胚胎还需要一个安全有效的基因组编辑平台，以最大限度地减少对胚胎、由此产生的孩子和任何后代造成伤害的机会。然而，大多数关于胚胎基因组编辑的研究都是使用小鼠等动物模型进行的，这可能无法准确反映人类胚胎中发生的情况。而且，尽管潜在的基因组编辑疗法已在成人细胞中得到广泛研究，但胚胎对某些工具造成的 DNA 损伤的反应可能与成人细胞不同。
只有少数实验室直接尝试使用流行的编辑系统 CRISPR-Cas9 编辑人类胚胎的基因组，其中一些实验室在峰会上展示了令人担忧的结果。
Cas9 酶通过在由 RNA 指导片段指定的位点断裂两条 DNA 链来发挥作用。然后细胞修复断裂，要么使用一种容易出错的机制将两端缝合在一起，但有时会在此过程中删除或插入一些 DNA 字母，要么用从提供的模板复制的序列替换丢失的 DNA。研究员。纽约市哥伦比亚大学的干细胞生物学家 Dietrich Egli 在会议上说，Cas9 在胚胎中造成的 DNA 断裂通常使用容易出错的途径进行修复。
Egli 和其他研究人员还报告了 Cas9 造成的双链断裂的后果。现就职于英国剑桥大学的发育生物学家凯西·尼亚坎 (Kathy Niakan) 回忆说，她的实验室发现，一些人类胚胎在使用 CRISPR–Cas9 1进行编辑时丢失了大片染色体区域。位于波特兰的俄勒冈健康与科学大学的生殖生物学家 Shoukhrat Mitalipov 也表示，他的团队在人类胚胎的编辑位点发现了大量 DNA 缺失，这些缺失可能无法使用标准测试检测到2。
“现阶段的人类胚胎真的能承受这种干预吗?” 英国牛津大学的生殖遗传学家 Dagan Wells 问道，他还报告了人类胚胎对 DNA 断裂的反应。在他的一项基因组编辑研究中，大约 40% 的胚胎无法修复损坏的 DNA。他说，超过三分之一的胚胎继续发育，导致某些细胞中染色体片段的丢失或增加。如果允许此类胚胎进一步发育，这可能会损害孩子的健康。“这些结果确实是一个警告，”他说。
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