新研究揭示基因治疗潜在的巨大飞跃

人工智能可能是更精确、更有效的基因治疗的关键。奥尔胡斯大学的一项新研究发现，应用人工智能预测蛋白质结构可以增强 DNA 剪刀技术 CRISPR，使患者 DNA 的切割更加精确。这一发现可能会带来更有效的治疗方法。

当我们的 DNA 出现问题时，可能会导致遗传性疾病或癌症、肌肉萎缩症和亨廷顿舞蹈症等疾病的发生。但 CRISPR-Cas9 等基因编辑技术的发明，就像一把分子剪刀，用于剪掉我们基因组中的特定 DNA 片段，已被证明是治疗和预防这些疾病的潜在游戏规则改变者。现在，奥尔胡斯大学的科学家可能已经找到了一种利用人工智能 (AI) 来磨利 DNA 剪刀的方法。该研究的首席科学家、奥尔胡斯大学生物医学系的罗永伦教授解释说，更小、更精确的剪刀可能会为遗传性疾病患者提供更好的治疗：

“CRISPR 是一项了不起的技术，但我们看到的是，有时切割中存在一些小缺陷，导致 DNA 序列出现微小且不必要的变化。通过开发一种更小、更精确的称为碱基编辑的工具，科学家们越来越接近能够纠正导致疾病的遗传错误，并有可能开发出更好的治疗方案，甚至可能治愈各种遗传性疾病。”

人工智能导致更精确的基因编辑工具的发现

蛋白质在三维 (3D) 结构中执行其功能。奥尔胡斯的科学家使用人工智能(AI)(在本例中称为 AlphaFold2)来预测 3D 蛋白质结构并发现数百种脱氨酶样蛋白质，这些蛋白质是一组能够修饰称为核苷酸的构建块的酶，在DNA中。

罗永伦教授说，脱氨酶样蛋白通常用于更精确的基因编辑技术，称为碱基编辑，这是研究人员在该项目中特别关注的内容。

“简化的碱基编辑可以解释为修复遗传密码中拼写错误的一种方法。我们的 DNA 由四种称为核苷酸的构件组成，有时可能有一个不正确的核苷酸导致遗传病。碱基编辑旨在通过将错误的核苷酸更改为正确的核苷酸来纠正这些特定错误。”

通过寻找和设计较小版本的脱氨酶蛋白，科学家们现在拥有了更精确和更强大的基因编辑工具。

罗永伦教授说：“这代表了蛋白质工程领域的一项突破，并为设计和操纵蛋白质以用于各种应用开辟了新的可能性。”

也可能导致作物更加强壮

蛋白质工程的突破也可能有利于农民应对他们所面临的挑战。农作物容易受到疾病、害虫和其他环境条件的影响，农民们一直在努力寻找方法来保护农作物免受其中一些因素的影响。罗永伦教授解释说，这一新发现也可能对农业领域产生重大影响：

“在这项研究中，我们还首次在大豆中实现了高效的碱基编辑。这为大豆植物的基因改造和作物改良开辟了可能性，如果成功，可能会通过使植物更具弹性和更强健而对农业部门产生重大影响。”

罗永伦教授表示，可能还有更多东西有待发现。

“我们基于人工智能的蛋白质结构预测方法可以扩展到发现和设计其他蛋白质，以进行精确的基因组编辑。通过将此策略应用于不同的蛋白质家族或特定目标，研究人员可以发现可用于医学、农业和生物技术等不同领域的新特性和功能。

罗永伦教授和他的团队现在希望继续开展后续研究，重点是评估他们的发现在不同疾病模型和人类细胞中的表现。希望确定其纠正致病突变和推进精准医学的潜力。

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