英国研究的药物是批准用于治疗阿尔茨海默病的第一种疾病缓解疗法
2023 年 7 月 6 日，食品和药物管理局 (FDA) 完全批准 Lecanemab(商品名 Leqembi)用于治疗阿尔茨海默病。肯塔基大学桑德斯-布朗衰老中心十 多年来 一直致力于 研究这种药物和其他类似药物。
一月份，FDA 通过加速审批途径批准了该药物用于治疗阿尔茨海默病。它从加速批准转向传统批准，使其成为第一个批准用于治疗阿尔茨海默病的疾病缓解疗法。研究人员认为，这标志着寻找治疗该疾病的方法迈出了一大步。
Sanders-Brown 临床试验主任 Greg Jicha 博士回答了有关该药物在 FDA 获得全面批准后的一些常见问题。
问： 药物如何发挥作用?
Jicha 博士： 所以这非常非常重要。我们知道，在阿尔茨海默病中，这一过程始于淀粉样蛋白的积聚，并在大脑中形成斑块。接下来是神经原纤维缠结的发展，然后神经细胞亡，我们开始出现记忆问题。其核心是淀粉样蛋白的早期积累。
因此，我们的想法是，如果我们能够消除淀粉样蛋白，那么我们应该能够减缓或阻止阿尔茨海默病。Lecanemab 是一种由制药厂生产的抗体，可直接结合并允许大脑去除阿尔茨海默氏症患者体内积累的淀粉样蛋白。它会在大约 12 至 18 个月内完全检测不到。
我们一直在努力平衡去除淀粉样蛋白的有效性与药物的安全性。这种平衡在这里确实实现了。FDA 最终的批准证明了这一点，我们不仅可以从大脑中去除淀粉样蛋白，而且它实际上具有临床影响，临床试验的速度减慢了约 27% 至 40%，从而减慢了疾病进程。
我希望这是一种治疗方法。我们还没有到那儿。但这是有史以来第一种真正改变大脑疾病的药物。它消除了阿尔茨海默病的一部分，可以延长阿尔茨海默病发展阶段和早期阶段患者的生活质量。
问题： 由于这是此类药物中的第一种，您认为何时会出现潜在的治疗方法?那还远吗?或者说这是我们一生中可以看到的事情吗?
Jicha博士： 我们将继续工作。我们不会放弃，我们不会固步自封。这是开始，这是墙上的第一道裂缝。
现在，我们实际上正在通过双管齐下的方法来解决阿尔茨海默氏症的问题。首先，是否还有其他药物，其中许多正在开发中，我们需要添加?因此，我们开始考虑消除疗法试验，我们开始使用药物，并与这些可以去除斑块的药物一起攻击缠结。另一个问题是，如果我们可以更早地去除牙菌斑呢?如果我们在人们出现记忆问题之前就观察他们，然后再出现混乱呢?
我怀疑在未来一两年内，阿尔茨海默病将成为历史。如果我们能让每个人都接受相关教育，就能及早发现和早期干预。但这不会在一夜之间发生。这将需要更多的工作、更多的苦劳、更多的人站起来加入战斗，并真正努力使这些发现成为全球患者日复一日的医疗护理的现实。
问： 这项临床试验中患者的 18 个月治疗效果如何?
Jicha医生： 收到这个药需要做很多工作。目前，这种药物是静脉输液。因此，要获得药物，患者需要每两周到一次医疗中心，进行静脉注射并接受大约一个小时的输液。这是每两周一次的重大承诺。
此外，我们必须通过定期检查、验血、频繁的核磁共振扫描和脑成像研究来监控安全性，以确保我们不会出现任何问题或产生任何副作用。
我们确实有几个人已经服用该药物多年，因此我们很快就会得到有关长期使用的答案。当然，投入了大量的工作，但另一端可能会带来很多好处。
问题： 谁有资格接受 Lecanemab?您是否认为它比其他群体更有效?任何有诊断的人现在都可以与他们的医生谈论得到这个吗?
Jicha 博士： 这种药并不适合所有人，FDA 和医疗保险服务中心已经明确表示这一点。在发布的批准包装标签中，该药仅适用于患有轻度记忆问题的人，即我们所说的轻度认知障碍。或者对于处于阿尔茨海默氏症轻度阶段的人来说。一旦疾病进展到中度或重度阶段，我们就不再知道是否有好处。在阿尔茨海默病的后期，益处可能会大大减少，风险可能会增加。
同样重要的是要注意，对于有患阿尔茨海默病风险的人来说，该药也没有被批准用于他们。我们仍在进行实验性临床试验，以在正常但因家庭成员或其他患有阿尔茨海默病的危险因素而处于临床风险的人群中测试该药物。
为了开药，医生必须验证大脑中是否确实存在淀粉样蛋白的积聚。目前只有两种方法可以做到这一点。一种是淀粉样蛋白 PET 扫描，我们在研究中经常使用它，并且已获得 FDA 批准，但目前不在 Medicare 承保范围内。另一种是检查脊髓液，这通常由保险承保。这是一项非常简单的测试，而且非常可靠，可以告诉我们大脑中是否存在淀粉样蛋白的积聚。
问题： 该药有哪些副作用或担忧?
Jicha 博士： 如果我们太快地去除淀粉样蛋白，可能会导致大脑肿胀或大脑出血。我们将这些称为淀粉样蛋白相关成像异常(ARIA)。我们通过 MRI 扫描寻找其中任何一种的证据，如果一个人有证据表明他们以前曾有过脑部严重出血，那么他们也不符合使用该药物的资格，因为他们接受该药物并再次出血的风险将是太棒了。
我确实认为，重要的是，在包装标签中、FDA 批准以及 CMS 中，他们已经非常强烈地表明，将要使用这种药物的中心或医疗保健机构必须证明其专业知识和能力进行安全监控。
在英国，我们已经研究这种特殊的药物和类似的药物十多年了，将近二十年了，当我们考虑到这样的药物时，我们在这里拥有丰富的经验。这对我们非常有帮助。虽然我们有时会发现人们出现大脑肿胀和/或大脑微出血，但我们已经能够在 MRI 扫描中看到，保留药物几周、一个月左右，让大脑恢复正常，然后恢复淀粉样蛋白的去除。它确实需要合作伙伴和经验丰富的临床团队来保证人们的安全。我认为这是最大的问题。
在各地的许多地点进行的临床测试期间，总共发生了 3 起与该药物相关的亡事件，涉及约 1,800 人。这些亡主要与接受抗凝剂的人有关，抗凝剂是非常强的血液稀释剂或用于在中风急性发作时清除血栓的药物。所以，人们确实需要明白，当我们确实看到大脑出血时，即使它通常是微小的，或者如果您正在服用血液稀释剂，也可能会变成大出血。需要非常谨慎，需要大量专业知识来确保人们的安全。
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