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干细胞疗法可以安全地减缓复发缓解型多发性硬化症的进展

摘要 自体造血干细胞移植(简称aHSCT)通常用于治疗血癌,包括从患者自身的骨髓或血液中采集干细胞,然后进行化疗和抗体治疗。新的证据表明,它适...

自体造血干细胞移植(简称aHSCT)通常用于治疗血癌,包括从患者自身的骨髓或血液中采集干细胞,然后进行化疗和抗体治疗。

新的证据表明,它适用于治疗复发缓解型多发性硬化症,其特点是明显的炎症发作,导致不同程度的残余残疾。但 aHSCT 尚未纳入大多数国家临床指南。

因此,研究人员希望评估其用于常规医疗保健而不是临床试验条件下的安全性和有效性。

他们确定了 231 名复发缓解型多发性硬化症患者,其中 174 名患者在 2020 年之前接受过 aHSCT 治疗:2004 年,其中第一例患者接受了 aHSCT 治疗。他们接受治疗时的平均年龄为 31 岁,其中近三分之二 (%) 是女性。

通过分析从瑞典 MS 登记处收集的数据来评估 aHSCT 的效果。其安全性是通过检查患者术后 100 天内的电子病历来评估的。

平均而言,患者患病时间超过3年,并且在aHSCT前平均接受了2批标准治疗(疾病缓解药物);23人未接受任何治疗。

平均近 3 年,在接受 aHSCT 后,有 20 名患者 (11%) 接受了疾病缓解药物。

这项研究显示,在 5 年后接受治疗的患者中,近四分之三 (73%) 和近三分之二 (65%) 在 10 年后没有疾病活动的证据。

在 149 名本来就患有某种残疾的多发性硬化症患者中,超过一半 (54%;80) 的情况有所改善,略多于三分之一 (37%;55) 的情况保持稳定,大约十分之一 (9%;14) 的情况变得更糟。

aHSCT前一年的年化复发率为1.7,监测期间为0.035,平均5.5年。或者换句话说,平均而言,一名患者在 aHSCT 治疗前一年内复发 1.7 次,在 aHSCT 治疗后每 30 年复发 1 次。

5 名患者需要重症监护,61 名患者在治疗后 100 天内出现细菌感染。发热性中性粒细胞减少症(白细胞计数低并伴有高烧)是最常见的副作用,影响 68% 的患者。

23 名患者(13%)证实有其他病感染。3 人出现带状疱疹再激活,其中 3 人确诊为局部真菌感染。没有人因治疗而亡。

研究人员承认,这是一项观察性研究,没有比较组,因此无法得出明确的结论。

尽管如此,他们总结道:“我们的研究结果表明,aHSCT 治疗[复发缓解型多发性硬化症]在常规医疗保健中是可行的,并且可以在不影响安全性的情况下进行。

“我们的研究证实了迄今为止唯一进行的随机对照试验中观察到的结果。我们相信 aHSCT 可以使更多的多发性硬化症患者受益,并应将其作为高度活动性多发性硬化症的护理标准。”

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